2025年AI賦能臨床研發(fā)應(yīng)用白皮書

2025-10-6 21:58| 發(fā)布者: 劉火云22 0

摘要: 人工智能（AI）正以前所未有的速度重塑藥物研發(fā)與臨床試驗(yàn)的全生命周期。根據(jù)ICON發(fā)布的《2025AI賦能臨床研發(fā)AI在藥物開發(fā)中的實(shí)戰(zhàn)應(yīng)用白皮書》，AI已從概念走向規(guī)?；涞?，在提升研發(fā)效率、優(yōu)化資源配置、加速審批 ...

人工智能（AI）正以前所未有的速度重塑藥物研發(fā)與臨床試驗(yàn)的全生命周期。

根據(jù)ICON發(fā)布的《2025AI賦能臨床研發(fā)AI在藥物開發(fā)中的實(shí)戰(zhàn)應(yīng)用白皮書》，AI已從概念走向規(guī)?；涞?，在提升研發(fā)效率、優(yōu)化資源配置、加速審批進(jìn)程等方面展現(xiàn)出巨大潛力。

這份白皮書不僅揭示了當(dāng)前AI在醫(yī)藥行業(yè)的應(yīng)用現(xiàn)狀，也指出了未來發(fā)展的關(guān)鍵路徑與挑戰(zhàn)。

白皮書指出，盡管AI技術(shù)仍伴隨著一定的謹(jǐn)慎態(tài)度，但其采納率正在穩(wěn)步上升。

一項(xiàng)由Tufts CSDD與DIA于2024年開展的全球調(diào)查顯示，63%的受訪企業(yè)已開始實(shí)施AI/機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）技術(shù)用于支持藥物開發(fā)。

然而，真正實(shí)現(xiàn)全面部署的企業(yè)僅占13%，說明大多數(shù)組織仍處于試點(diǎn)或局部應(yīng)用階段。

這反映出企業(yè)在推動(dòng)AI規(guī)?；^程中面臨的整合難題。

AI的核心價(jià)值在于增強(qiáng)人類決策能力而非替代。

它能快速處理海量復(fù)雜數(shù)據(jù)，識別隱藏模式，并自動(dòng)化繁瑣流程。

例如，在醫(yī)學(xué)影像分析中，深度學(xué)習(xí)算法可將肝臟或MS病灶的手動(dòng)標(biāo)注時(shí)間從超過一小時(shí)縮短至十分鐘以內(nèi)，極大提升了效率并減少人為誤差。

同時(shí)，AI還能輔助協(xié)議設(shè)計(jì)、患者分層、終點(diǎn)預(yù)測等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，從而提高臨床試驗(yàn)的成功率。

ICON提出了AI成功落地的四大支柱：統(tǒng)一的數(shù)字化戰(zhàn)略、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)募夹g(shù)開發(fā)流程、嚴(yán)格的倫理規(guī)范以及持續(xù)的人類監(jiān)督。

其中，“人在回路”（human-in-the-loop）被反復(fù)強(qiáng)調(diào)——AI輸出必須由專業(yè)人員審核、驗(yàn)證和調(diào)整，尤其是在高風(fēng)險(xiǎn)應(yīng)用場景下。

歐盟《人工智能法案》也明確規(guī)定，高風(fēng)險(xiǎn)AI系統(tǒng)需由至少兩名具備資質(zhì)的自然人獨(dú)立確認(rèn)結(jié)果后方可使用。

監(jiān)管環(huán)境正逐步完善。

2024年通過的歐盟AI法案是全球首個(gè)綜合性AI法規(guī)，采用風(fēng)險(xiǎn)分級管理框架，對透明度、數(shù)據(jù)治理和偏見防控提出明確要求。

多數(shù)制藥企業(yè)期待此類指導(dǎo)性政策出臺，以降低創(chuàng)新不確定性。

事實(shí)上，超半數(shù)受訪者認(rèn)為缺乏監(jiān)管支持是阻礙AI應(yīng)用的主要障礙。

在實(shí)際應(yīng)用層面，ICON展示了多個(gè)自研AI工具的成果。

如One Search利用30年試驗(yàn)數(shù)據(jù)結(jié)合機(jī)器學(xué)習(xí)精準(zhǔn)推薦研究站點(diǎn)，幫助某項(xiàng)目將非入組率從70%降至10%；Cassandra基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)預(yù)測FDA或EMA是否可能要求上市后研究，準(zhǔn)確率達(dá)99%（美國）和97%（歐洲）；MRT COA則通過智能抓取與分析6000余項(xiàng)臨床結(jié)局評估工具，優(yōu)化方案設(shè)計(jì)。

此外，生成式AI也在文檔撰寫、合同初稿生成、監(jiān)管文件歸檔等領(lǐng)域嶄露頭角。

但白皮書提醒，通用模型如ChatGPT不可直接用于臨床場景，必須經(jīng)過領(lǐng)域適配、提示工程優(yōu)化及嚴(yán)格的人工校驗(yàn)。

總體而言，AI正在成為臨床研發(fā)的“游戲規(guī)則改變者”。

要釋放其全部潛能，企業(yè)需構(gòu)建跨職能協(xié)作機(jī)制、建立可信可控的技術(shù)體系，并堅(jiān)持倫理先行、以人為本的發(fā)展原則。

正如白皮書所言：“這不是AI能否改變行業(yè)的問題，而是我們?nèi)绾呜?fù)責(zé)任地引導(dǎo)這場變革。

”

出品方：ICON
發(fā)布時(shí)間：2025年
文檔頁數(shù)：20頁